박일 유양디앤유 대표 “황반변성 치료제 내년 美 임상…기술수출 목표”

▲박일 유양디앤유 대표가 7일 오전 서울 웨스틴조선호텔에서 열린 기자간다회에서 발표하고 있다.(사진제공=유양디앤유)

유양디앤유가 미국 신경줄기세포연구소(NSCI)와 합작법인을 설립하고 2020년 황반변성 치료제 미국 임상 1/2a상에 돌입한다. 글로벌 신약 개발 사업에 박차를 가해 허가 속도를 당길 계획이다.

유양디앤유는 7일 오전 서울 웨스틴조선호텔에서 기자간담회를 열고 룩사바이오의 출범을 선언했다. 룩사바이오는 건성 황반변성 치료제 공동 개발을 위해 유양디앤유와 NSCI가 설립한 미국 내 합작법인으로, 유양디앤유가 지분 50%를 보유한다. 앞으로 임상시험을 비롯해 제조와 생산, 판매까지 전 과정에서 망막색소상피 줄기세포(RPE세포) 유래 치료제 개발을 주도할 예정이다.

박일 유양디앤유 대표는 이날 간담회에서 "유양디앤유는 혁신 바이오 신약 개발을 목표로 미충족 수요가 높은 건성 황반변성, 수포성 표피박리증 등의 치료제를 개발하고 있다"면서 "2020년 상반기 황반변성 치료제의 임상 1상을 개시하고, 2~3상에서 기술수출하는 것이 목표"라고 말했다.

황반변성은 망막 중심부에 있는 신경조직 황반이 노화와 유전 등 다양한 원인에 의해 기능이 약해져 시력이 감소하는 질환이다. 이 중 90%를 차지하는 건성 황반변성은 국내외 근본적인 치료제가 없는 완치 불가능한 질환이다. 글로벌데이터에 따르면 황반변성 치료제 관련 시장은 2017년 62억 달러(약 7조4000억 원)에서 2021년 93억 달러(약 13조8000억 원)로 확대할 것으로 전망된다.

NSCI는 혁신적인 RPE세포 기술을 더욱 빠르게 신약 개발에 도입하기 위해 룩사바이오 설립을 결정했다. RPE세포 유래 건성 황반변성 치료제는 안구 세포를 이용해 유효성이 높고, 종양원성을 가지고 있지 않아 배아줄기세포나 인간 유래 유도만능줄기세포보다 안전성이 뛰어난 것이 장점이다. 전임상(동물실험)에서는 RPE세포 이식 후 시력 개선 및 개선된 시력의 유지 효과를 확인했다.

룩사바이오의 공동 CEO인 샐리 템플 박사는 "현재 연구 중인 치료제는 망막 아래에 RPE 줄기세포를 주입해 손상된 세포를 대체하는 치료법"이라며 "전임상 결과를 바탕으로 내년 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험승인신청(IND)을 낼 준비를 마쳤다"고 설명했다.

2018년 바이오사업부를 신설한 유양디앤유는 오픈이노베이션과 조인트벤처 설립 등의 전략으로 파이프라인을 확대·발전하고 있다. 최대 주주로 있는 국내 신약개발 기업 지트리비앤티와도 미국 내 합작법인 레누스테라퓨틱스를 설립했으며, 수표성 표피박리증 치료제 'RGM-137'의 오픈 스터디를 마치고 내년 임상 3상에 진입할 예정이다.

박 대표는 "수표성 표피박리증은 막대한 치료비 때문에 치료제에 대한 미충족 수요가 크고 아직 FDA 승인 치료제가 없는 상황"이라며 "FDA의 수표성 표피박리증 치료제 허가 가이드라인이 제정되면서 RGN-137의 허가 가능성이 커졌다"고 전망했다.

현재 유양디앤유는 건성 황반변성과 수포성 표피박리증 외에도 제2형 당뇨와 두센형 근이영양증 등의 치료제 개발 등을 진행하고 있다. 성장 잠재력이 높은 희귀질환 치료제 개발에 집중하는 전략이다.

박 대표는 "희귀질환 치료제는 현재 180조 원 시장으로 매년 11% 이상 성장하고 있다"면서 "희귀난치성 질환 신약 개발을 통해 블루오션을 개척하겠다"고 말했다.