헬릭스미스 ‘엔젠시스’, 샤르코마리투스병 1A형 국내 임상 승인

이번에 승인받은 임상 1/2a상 시험에서는 CMT1A 환자의 약화된 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행된다. 임상시험은 샤르코마리투스병의 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡는다.

CMT병은 희귀 유전병으로 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀질환 중 환자 수가 가장 많은 것으로 보고되어 있다. CMT1A는 전체 CMT 환자의 약 40%에 해당하는데, 국내에서는 약 8000명, 전 세계적으로 120만 명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 그러나 아직까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료약은 없다.

VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제다. 지난 15년간의 연구와 임상시험을 통해, 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.

이번 CMT1A 임상시은 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 VM202를 주사할 계획이다. 이를 통해 CMT 환자에서 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유, 신경보호 등의 활성으로 질환 진행 혹은 증세 악화를 지연하거나 막을 수 있을 것으로 예상한다. 회사는 이번에 사용되는 VM202 치료에서 HGF 단백질이 국소적으로 발현되기 때문에 전신적 부작용이 발생할 가능성은 매우 낮을 것으로 보고 있다. 실제로 15년간 500명 이상에게 VM202를 투여했지만 약물과 관련된 심각한 부작용은 관찰된 바 없다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “미국 FDA로부터 이미 RMAT으로 지정되어 재생의약 치료제로써의 잠재력을 인정받은 VM202가 CMT1A 치료제로서도 사용될 수 있기를 바란다”고 말했다.