[BioS]카이노스메드, 'FAF1 저해제' MSA 국내2상 IND 제출

카이노스메드(Kainos Medicine)가 다계통위축증(Multiple System Atrophy, MSA) 치료제 후보물질 ‘KM819’의 임상 2상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 27일 밝혔다.

카이노스메드에 따르면 이번 임상은 MSA 환자 78명을 대상으로 서울아산병원에서 진행될 예정이며 이종식 교수가 담당한다. 2023년 임상 2상 완료를 목표로 하고 있다.

다계통위축증(MSA)은 파킨슨병처럼 알파시누클레인(alpha-synuclein)의 축적에 의해 발생한다. MSA는 알파시누클레인이 뇌의 신경아교세포에, 파킨슨병은 뇌의 신경세포에 발생한다는 차이가 있다. MSA도 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상을 나타내는 질환이다. 병의 진행이 빠르고 사망률이 높지만 치료제는 없다. MSA는 희귀 퇴행성 뇌질환에 속한다.

KM819는 도파민 분비 신경세포 사멸을 촉진하는 ‘FAF1(Fas-Associated Factor1)’의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클레인의 축적을 막는 기전을 가지고 있다. 카이노스메드는 동물실험을 통해 KM819가 알파시누클레인의 축적을 감소시켜 동물의 운동기능을 개선시키고 수명을 연장시킨다는 것을 확인했다.

카이노스메드는 KM819를 파킨슨병 치료제로도 개발하고 있다. 현재 미국에서 파킨슨병 환자를 대상으로 하는 임상 2상을 준비하고 있다.

회사 관계자는 “다계통위축증 임상 2상으로 KM819의 효능을 확인할 수 있을 것”이라며 “이는 미국에서 진행할 파킨슨병 치료제의 임상 성공에도 긍정적인 신호가 될 것으로 기대된다”고 말했다.