지엔티파마, 뇌졸중 치료제 임상 3상 시작…국내 최초 3상 IND 승인

(사진제공=지엔티파마)

지엔티파마가 개발 중인 뇌졸중 치료제 ‘넬로넴다즈’가 임상 3상을 시작한다.

지엔티파마는 뇌졸중 치료제로 개발 중인 ‘넬로넴다즈’가 식품의약품안전처에서 임상 3상 시험 계획(IND)을 승인받았다고 31일 밝혔다.

국내에서 개발된 뇌졸중 신약의 임상 3상 승인은 이번이 처음이고, 혈전 제거 수술을 받는 뇌졸중 환자에 대한 뇌신경세포 보호 약물의 임상 3상 시험으로는 캐나다 신약 개발기업 노노의 네리네타이드(NA-1)에 이어 세계에서 두 번째다.

이번 임상 3상 시험에서는 발병 후 12시간 이내에 혈전 제거 수술을 받는 급성 허혈성 뇌졸중 환자를 대상으로 넬로넴다즈의 장애 개선 효과와 뇌신경세포 보호 효과를 검증한다.

뇌졸중으로 뇌혈관이 막히면 뇌에서 흥분성 신경전달물질 글루타메이트가 과량으로 방출되고 뇌에서 신경세포의 사멸을 조절하는 NMDA 수용체를 자극해 뇌신경세포 사멸을 유발한다. 또 혈관이 재개통 되면 생성되는 유해물질인 활성산소에 의해 뇌신경세포가 추가로 사멸해 환자는 영구장애나 사망에 이른다.

그동안 수많은 글로벌 제약사가 NMDA 수용체 또는 활성산소 가운데 하나만을 대상으로 한 단일표적 뇌신경세포 보호 약물을 개발해 임상시험을 진행했지만, 부작용과 약효 부재로 모두 실패했다.

지엔티파마가 과학기술정보통신부 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 NMDA 수용체 활성을 억제하고 동시에 활성산소를 제거하는 신물질로, 뇌졸중 후 뇌신경세포의 사멸을 방지하는 세계 최초 ‘다중표적’ 뇌신경세포 보호 약물이다.

넬로넴다즈 임상 3상의 자문을 맡은 데니스 최 스토니브룩 의과대학 신경과 교수는 “뇌졸중은 여러 경로로 오는데 지금까지의 치료제 연구 개발은 한 가지 표적만을 대상으로 해 실패했다”라며 “다중표적 약물인 넬로넴다즈의 임상 2상 결과가 매우 낙관적이어서 임상 3상 결과가 더욱 기대된다”라고 말했다.

곽병주 지엔티파마 대표이사는 “1990년 이후 머크, 아스트라제네카 등 글로벌 제약사들이 뇌졸중 후 사망과 장애를 줄이기 위해 뇌신경세포 보호 약물들을 개발했으나 임상시험에서 모두 실패하였는데, 이는 약효가 입증되었던 허혈-재관류 동물모델과는 달리 임상시험에서는 재관류되는 뇌졸중 환자의 부재가 주원인이었다”라며 “2015년 혈전 제거 수술의 도입으로 허혈-재관류 뇌졸중 환자의 임상시험이 가능해졌고, 2016년에 세계 최초로 혈전 제거 수술을 받은 뇌졸중 환자를 대상으로 임상 2상 시험을 진행해 넬로넴다즈의 약효와 안전성을 확인했다. 최고의 뇌졸중 임상 연구진과 함께 이번에 승인된 임상 3상 시험을 성공적으로 완료해 2025년까지 뇌졸중 치료제를 출시하는 것이 목표”라고 말했다.