김선영 헬릭스미스 대표 “내년 2월 엔젠시스 3-2 임상 톱라인 공개”

▲김선영 헬릭스미스 대표가 28일 오전 서울 마곡동 헬릭스미스 본사에서 '엔젠시스'를 소개하고 있다.

헬릭스미스가 대표 파이프라인 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성신경병증(DPN) 막바지 임상에 속도를 내고 있다. 다음 달 중 중간평가 결과를 공개하고 내년 초에는 임상 톱라인 결과를 발표하는 한편, 상용화를 위한 채비를 병행할 예정이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 28일 오전 서울 마곡동 헬릭스미스 본사에서 기자간담회를 열고 “7월 중순까지 미국 독립 데이터 모니터링 위원회(iDMC)의 중간평가 결과가 나온다”면서 “내년 2월에는 톱라인 발표가 가능할 것”이라고 말했다.

2020년 6월 개시한 3-2 임상은 25일 기준 134명의 환자 등록을 완료, 8월 초까지 목표한 152명 모집을 달성할 것으로 전망된다. 헬릭스미스는 내년 1분기까지 3-2 임상을 성공적으로 완료하고, 정기주주총회 전에 톱라인을 공개하는 것을 목표로 하고 있다.

iDMC는 3-2 임상의 중간분석을 통해 해당 임상의 지속 여부를 판단한다. 기저값 대비 통증 평균 변화량을 산출해 △80% 이상이면 임상 지속 △39.6% 이상 80% 이하면 대상자 수를 250명까지 늘려 임상 지속 △39.6% 이하면 임상 중단을 권고하게 된다.

최적의 시나리오는 임상 지속을 통보받는 것이지만, 김 대표는 임상 인원이 늘어나더라도 큰 어려움은 없을 것으로 내다봤다. 그는 “이미 진행 중인 임상에 인원을 추가하는 것은 어렵지 않은 일”이라며 “올해 말까지 800억 원 정도 자금이 남아 재무적 부담이 크지 않다”고 설명했다.

헬릭스미스는 북미와 유럽에서 조만간 3-3 임상을 개시할 계획이다. 또한, 엔젠시스의 안전성과 유효성에 대한 자신감을 바탕으로 상용화 단계를 준비하고 있다.

김 대표는 “엔젠시스는 이제 임상 단계에서만 머무르는 것이 아니라 시판허가(BLA) 및 상용화 준비에 본격적으로 들어갔다”면서 “이와 함께 기술이전이나 공동개발, 투자 유치 등 파트너사를 찾기 위해 빅파마들과 장기간 논의하고 있다”고 밝혔다.

이어 김 대표는 “당뇨 환자가 급증하고, 엔젠시스가 재생의학 지위를 부여받았다는 점, 다양한 특허 등을 고려해 엔젠시스의 가치를 10조 원으로 생각하고 있다”면서 “우리가 원하는 업프론트(계약금) 협상을 위한 근거자료를 충분히 갖고 있다”고 설명했다.

이날 헬릭스미스는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신신약 개발에 필요한 역량을 사업화한다는 계획을 발표했다. 지난 26년간 구축한 신약 개발 전(全)주기 시스템을 바탕으로 △세포유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 사업 △임상시험수탁기관(CRO) 사업 △개별인정형 건강기능식품 사업을 진행할 예정이다.

CDMO 사업은 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT 플랜트(Plant)를 기반으로 한다. 가장 큰 특징은 CAR-T 치료제 분야에서 원스톱 서비스가 가능하도록 기반기술을 구축, 고객사가 염기서열만 제공해 주면 CAR-T 세포를 만들어 2년 이내에 임상시험에 진입할 수 있게 해주는 점이다.

CRO 사업은 마곡 본사에 위치한 500평 규모의 동물실험센터를 기반으로 진행한다. 헬릭스미스의 동물실험시설은 국내 민간 최대 규모로, 자사 품목실험과 외부 품목 수주를 진행하고 있다. 건기식 사업은 자체 개발한 천연물 혁신치료제에 기반을 둔 전문 브랜드 ‘큐비앤(cubyN)’과 개별인정형 원료 사업을 운영 중이다.

또한, 헬릭스미스는 엔젠시스급 후보물질을 다수 개발하고 있다. 퇴행성 근육손상 질환을 타깃하는 ‘NM101’, 신경근육 질환을 타깃하는 ‘VM301’ 등이다. CAR-T 연구개발 자회사인 카텍셀의 후보물질 중 난소암 치료제 ‘CX804’와 대장암 치료제 ‘CX801’은 2023년 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 하고 있다. 천연물 파이프라인은 혈당조절 치료물질 ‘HX107’, 전립선건강 치료물질 ‘HX109’, 여성갱년기건강 ‘HX112’가 임상시험 진입을 앞두고 있다.