혁신신약개발기업 지아이이노베이션은 면역항암제 GI-101 관련 메르켈 세포암(merkel cell carcinoma, MCC)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 20일 밝혔다.
희귀의약품 지정은 희귀질환 중 연간 유병률이 10만 명 미만인 난치성 질환을 대상으로 하는 허가제도다. 이를 통해 지아이이노베이션은 MCC 임상에 박차를 가할 예정이다.
MCC는 피부의 진피표피 경계에 위치하는 메르켈 세포에서 발생하는 희귀질환으로 실제 환자 중 90%가 50세 이상 고령환자다. 이들 중 5~12% 안팎이 전이성 MCC 진단을 받고 있으며, 5년 이상 생존 확률은 20%에도 미치지 못하는 것으로 알려져 있다.
최초로 MCC에 승인받은 화이자의 면역항암제 바벤시오®는 FDA 희귀의약품 지정 후 가속승인을 받아 임상개발 시작 후 3년 만에 시판된 바 있다. 현재 면역항암제로는 바벤시오®와 키트루다®가 승인받은 상태지만 절반 이상의 환자에서는 효과가 없고, 면역항암제 치료 실패 후에는 치료 옵션이 전무하다.
장명호 CSO(신약개발 임상전략 총괄)는 “미국 메모리얼 슬론 케터링 암센터 및 미국 전역 희귀질환 핵심 오피니언 리더들과 1여년 전부터 논의를 지속해 왔다”며 “희귀의약품지정을 통해 MCC 임상개발이 탄력을 받을 수 있을 것”이라고 말했다.
이병건 회장은 “희귀의약품 시장의 급속 성장에 따라 전세계 제약바이오 기업들의 희귀의약품 승인을 위한 치열한 경쟁으로 이어지고 있다”며 “앞으로 미충족 의료수요에 더 관심을 갖고 신약개발에 앞장서겠다”고 강조했다.
지아이이노베이션은 면역항암제 GI-101(CD80+IL2v)의 글로벌 임상 1/2상이 순항 중이며, 국가신약개발사업단(KDDF)로부터 임상 개발 관련 최대 70억 원 규모의 과제에 선정된 바 있다. 또한 2019년 중국 심시어에 9500억 원 규모로 중국 한정 기술이전 된 바 있으며, 광범위한 범위로 미국 특허가 등록돼 글로벌 기술이전을 위한 경쟁 우위를 확보했다.