EMA 산하 약물사용자문위원회, CSL 혈우병 치료제 승인 권고

입력 2022-12-21 16:56

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판매허가 승인 시 EU·EEA에서 B형 혈우병 환자 위한 최초 유전자 치료제

▲CSL의 B형 혈우병 치료제 ‘에트라나코진 데자파보벡’ 로고 (사진제공=CSL)

CSL은 유럽의약품청(EMA) 산하의 약물사용자문위원회(CHMP)가 16일(현지시간) ‘에트라나코진 데자파보벡(상품명 헴제닉스)’의 조건부 시판 허가(CMA)를 권장하는 긍정의견을 채택했다고 발표했다고 21일 밝혔다.

회사 측에 따르면 에트라나코진 데자파보벡은 B형 혈우병 성인 환자를 위한 일회성 유전자 치료제다. 1회 주입으로 연간 출혈 빈도를 수년간 감소시키는 효과가 있다. 유럽위원회가 에트라나코진 데자파보벡 판매 허가를 승인하면, 유럽연합(EU)과 유럽경제지역(EEA)에서 B형 혈우병 환자를 위한 최초의 유전자 치료제가 된다.

CHMP의 긍정 의견 채택은 현재까지 B형 혈우병에 대해 시행된 최대 규모의 임상연구인 HOPE-B 연구결과에 근거한다. HOPE-B 임상연구에서 에트라나코진 데자파보벡을 투여받은 B형 혈우병 환자의 혈액응고 9인자 평균 활성도가 36.9%로 증가하고, 지속적이고 안정적으로 유지됐으며 연간 출혈률(ABR)은 64% 감소했다. 또한, 치료받은 환자의 96%가 일상적인 예방요법을 중단했다.

에트라나코진 데자파보벡은 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 바 있다. EMA까지 승인을 받으면 FDA와 EMA 승인을 받은 최초의 B형 혈우병 유전자 치료제가 된다.

엠마뉴엘 르콩트 브리셋(Emmanuelle Lecomte Brisset) CSL 수석부사장은 “CHMP의 긍정 의견으로 인해 유럽의 B형 혈우병 환자에게 획기적이고 혁신적인 의약품을 제공한다는 목표에 한 걸음 더 다가섰다”고 밝혔다.