[BioS]GC녹십자, ‘산필리포증후군 약물’ 국내1상 IND 승인

GC녹십자(GC Biopharma)는 11일 노벨파마(Novel Pharma)와 공동개발중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’에 대한 임상1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 밝혔다.

GC1130A는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 임상1상 IND를 승인받은 바 있다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질제제 기술을 적용해 개발하고 있는 효소대체요법(ERT) 후보물질로, 치료제를 뇌실 안에 직접투여(intracerebroventricular injection, ICV)해 치료 효과를 높이는 방식이다. GC녹십자는 ICV 투여방식을 회사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에도 적용해 일본에서 시판허가를 받은 바 있다.

GC1130A는 지난해 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 유럽의약품청(EMA)으로부터도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 이어 지난달 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받았다.

GC녹십자 관계자는 "미충족의료수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.