[BioS] 노바티스 '미도스타우린', 전신 비만세포증 60% 반응율

학술지 뉴잉글랜드 의학 저널(New England Journal of Medicine)은 노바티스(Novartis)의 희귀 혈액암 치료제 미도스타우린(midostaurin)의 중기단계(mid-stage) 임상시험에서 전신 비만세포증(systemic mastocytosis) 환자에 높은 반응율을 보였음을 지난달 말 홈페이지를 통해 발표했다. 미도스타우린은 지난 2월 미국 FDA ‘혁신의약품’으로 지정됐었다.

진전된 전신 비만세포증(Advanced systemic mastocytosis)은 골수, 간, 비장, 그리고 다른 장기들에 모여 있는 비정상적인 비만세포(mast cell)가 장기손상, 낮은 혈구 수치, 체중 감소, 가려움증 등을 일으키는 희귀질병이다.

이 질병은 비만 세포의 비정상적 급증과 생명력을 유발시키는 KIT 유전자(KIT gene) 돌연변이의 잦은 활성화로도 특징지어진다. 아형(subtype)에 따라 전체 생존률(overall survival)은 6개월에서 3.5년 미만이며 대부분의 경우에 아직 승인 받은 치료법은 없는 것으로 알려져 있다.

2상 임상시험의 데이터에 따르면 전신 비만세포증에 대한 미도스타우린의 전반적 반응율(overall response rat)은 60%였고 평균반응기간(duration of response)은 24.1개월이었다. 허가되지 않은 약물을 사용할 수 있는 치료 프로그램(compassionate use programme)에서 미도스타우린을 사용한 결과 평균 팔로우업 시간 18개월 후 71%의 전반적 반응율을 보였고, 전체 생존율은 대조군의 14.9% 보다 약 3배가까이 높은 42.7%의 수치를 나타냈다.