GC녹십자·유한양행, 희귀질환 ‘고셔병’ 신약 공동 개발

▲허은철 GC녹십자 사장(왼쪽)과 이정희 유한양행 사장이 18일 경기도 용인의 유한양행 중앙연구소에서 희귀의약품 연구개발 협력 내용의 MOU를 맺고 포즈를 취하고 있다.(사진제공=GC녹십자)

국내 최대 제약기업 두 곳이 희귀질환 치료제 개발을 위해 손을 잡았다.

GC녹십자와 유한양행은 희귀질환 치료제를 포함한 공동 연구개발을 위한 양해각서를 체결했다고 19일 밝혔다. 두 회사가 공동으로 의약품 연구개발에 나서는 것은 이번이 처음이다.

GC녹십자와 유한양행은 복약 편의성을 높이고 뇌 증상에 대한 효능을 향상시킨 차세대 경구용 고셔병 치료제를 우선 공동 개발하기로 했다. 고셔병은 효소 결핍으로 생기는 희귀 유전성 질환으로 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 등을 일으킨다. 국내 환자 수는 70명, 전 세계 환자 수는 6500명에 불과하다.

이번 프로젝트의 양사 간 협력 범위는 후보물질 도출부터 비임상 단계까지로, 임상 개발과 적응증 확장 등은 추후 논의하기로 해 협력 범위가 커질 가능성도 클 것으로 관측된다.

양사는 희귀질환 환자의 치료 환경 개선이란 공통적인 가치를 위해 이번 결정을 내렸다고 설명했다. 희귀질환은 환자 수가 극소수이고 약은 개발하기 힘들어 제약사가 치료제 개발에 상대적으로 큰 관심을 두지 않는 영역이다. 하지만 약값이 고가이며, 미국 식품의약국(FDA) 등 허가기관에서 개발을 독려하기 위한 파격적인 혜택을 제공하고 있어 미래성장동력의 한 축으로 꼽힌다.

GC녹십자의 희귀의약품 개발 성공 이력과 유한양행의 신물질 합성 기술력이 합쳐져 시너지 창출 가능성이 충분한 점도 이번 합의에 영향을 미쳤을 것이란 분석이다. 국내 제약산업 측면에서는 두 회사의 협력이 제약사와 벤처간 짝짓기가 주를 이루던 ‘오픈 이노베이션’의 수준을 한 단계 끌어 올리는 계기가 될 것으로 기대된다.

허은철 GC녹십자 사장은 “양사가 각기 다른 연구개발 특색을 지니고 있어 상호 보완 작용의 효과가 클 것”이라고 강조했다.

이정희 유한양행 사장은 “양사의 이번 협력이 연구 개발 분야의 진일보는 물론 ‘누구나 건강할 수 있는 사회’를 지향하는 제약 본업의 뜻이 함께한 좋은 본보기가 될 것”이라고 말했다.