헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 루게릭병 미국 임상 2상 CRO 선정

헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 미국 임상 2상에 대한 임상시험 수탁기관(CRO)으로 월드와이드(Worldwide Clinical Trials)를 선정했다.

헬릭스미스는 최근 월드와이드와 포괄적 협력계약(Master Service Agreement, MSA)을 체결했다고 10일 밝혔다. 이번 CRO 계약 체결에 따라 월드와이드는 미국에서 실시할 엔젠시스의 ALS 임상 2상을 관리할 예정이다.

월드와이드는 미국에 본사를 두고 60여개 국가에 네트워크를 보유하고 있는 글로벌 기업이다. 중추신경계, 심혈관 및 대사장애, 일반 의학, 종양학 및 희귀질환에 중점을 두고 미충족 의료수요가 큰 질환을 전문으로 한다. 30년 이상의 중추신경계 연구 지원 경험을 보유하고 있으며 ALS 임상시험 관리 분야에서 국제적으로 인정받는 전문 CRO다.

ALS는 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만 명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만 명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

헬릭스미스의 엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산하여 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 확인한 바 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 엔젠시스를 2016년 희귀의약품과 패스트트랙에 지정했다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “지난 임상 1상에서 엔젠시스 주사 후 2~3개월 동안 질병의 전개가 개선되는 듯한 결과를 얻었다”며 “이중맹검의 임상 2상에서 이를 재현할 수 있다면 ALS 환자들에게 큰 도움을 줄 수 있어 기대가 크다”고 말했다.

월드와이드의 최고 의학 및 과학 책임자인 마이클 F. 머피 박사는 “헬릭스미스와 월드와이드 양측의 전문가로 구성된 협업 체계는 우리에게도 특별한 경험이 되고 있다”면서 “이 체계를 기반으로 한 임상시험 설계와 운영은 미충족 의료수요가 높은 희귀 신경근 질환 치료에 전례 없는 방법으로 접근함으로써 효과적이고 의미 있는 임상 결과를 가져올 것으로 기대한다”고 전했다.