한미약품, 난치성 희귀질환 ‘단장증후군' 환자에 혁신 치료 제공

(제공=한미약품)

난치성 희귀질환인 ‘단장증후군’ 환자의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신신약 개발 가능성이 확인됐다. 단장증후군은 작은창자(소장) 기능이 선천적으로 또는 생후 외과적 절제술로 60% 이상 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.

한미약품은 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 단장증후군 치료 바이오신약 ‘LAPSGLP-2 아날로그(Analog)’의 연구 결과를 구연 및 포스터로 발표했다고 13일 밝혔다.

LAPSGLP-2 아날로그는 한미약품의 독자 플랫폼 기술 랩스커버리가 적용된 지속형 바이오신약으로 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 통해 세계 최초로 ‘한 달에 한 번’ 투여가 가능하도록 개발된 혁신 치료제다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로, 2020년과 2021년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)과 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐다. 현재 미국, 독일에서 글로벌 임상 2상 허가를 받은 상태다.

이번에 발표된 연구 결과에 따르면 매일 투여가 필요한 단장증후군 치료제 또는 현재 개발 중인 주 1회 지속형 치료제를 투약 중인 모델에 비해 LAPSGLP-2 아날로그를 한 달에 한 번 투약한 그룹에서 소장의 성장 및 흡수능력이 더 증가하는 것으로 확인됐다. 또 기존 치료제를 매일 투여하다가 LAPSGLP-2 아날로그로 전환해 한달에 한번 투여했을 때도 우수한 효능이 나타났다.

단장증후군은 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 장기간 필요해 삶의 질에 큰 영향을 끼친다.

권세창 한미약품 사장은 “LAPSGLP-2 아날로그가 기존 치료제보다 더 나은 치료 옵션을 제공할 수 있다는 가능성을 확인해 기쁘다”며 “단장증후군 환자들의 삶의 질을 높여주기 위해 글로벌 임상에 속도를 높여 상용화 시기를 앞당기는데 최선을 다하겠다”고 말했다.