엑소스템텍, 식약처에 골관절염 치료제 국내 임상1상 IND 신청

엑소좀 기반 치료제 개발 바이오벤처 엑소스템텍은 최근 식품의약품안전처에 골관절염 치료제 후보물질 ‘EST-P-EXO1’(CARTISOME)의 국내 임상 1상 진행을 위한 임상시험계획(IND)을 신청했다고 밝혔다.

회사 측은 국내 임상 1상에서 무릎 골관절염 환자들을 대상으로 EST-P-EXO1의 안전성을 평가한다. 이번 임상은 최대 28명의 환자를 대상으로 가톨릭대학교 의정부성모병원에서 진행될 예정이다.

엑소스템텍은 “EST-P-EXO1은 인체 줄기세포 유래 엑소좀(exosome) 기반 골관절염 치료제 후보물질”이라며 “해당 물질은 줄기세포의 재생인자 및 항염증 성분을 포함하고 있어 골관절염에 의해 손상된 연골조직에 대해 재생 효과와 염증 조절을 통한 통증 억제 효능이 있는 것으로 알려졌다”고 설명했다.

앞서 엑소스템텍은 비임상 연구를 통해 EST-P-EXO1의 효능을 확인했다. 무릎 연골이 손상된 동물모델에 EST-P-EXO1을 관절강 내 주사한 결과 손상된 연골의 유의미한 재생과 염증성 통증 억제 효과가 입증됐다는 것이 회사 측의 설명이다. 또한 EST-P-EXO1에 의한 독성 반응도 발견되지 않았다.

엑소좀은 차세대 난치성 질환 치료제로 업계의 관심을 받고 있다. 회사 측은 “엑소좀을 기반으로 하는 치료제의 국내 첫 임상 신청이라는 점도 주목을 끈다”면서 “아직 국내는 물론 해외에서도 엑소좀 치료제 개발 성공 사례는 없는 상황”이라고 밝혔다.

엑소좀은 세포가 분비하는 50~200 나노미터(nm) 크기의 소포체로 세포 간 드나들며 정보전달 역할을 한다. 엑소좀 기반 신약은 약물 전달 능력과 재생 치료 효과가 뛰어나고 보관 및 유통이 수월하다는 것이 장점이다. 엑소스템텍은 이러한 엑소좀을 활용해 퇴행성 관절염 치료제, 간 섬유화 치료제, 폐 섬유화 치료제, 건염 치료제, 파킨슨 질환 치료제 등을 개발하고 있다.

한편 엑소스템텍은 첨단바이오의약품 위탁생산업체인 코오롱바이오텍과 함께 EST-P-EXO1의 임상 투여용 의약품 생산에 나서며 임상 진행에 박차를 가하고 있다. 이는 올해 4월 최종 선정된 한국보건산업진흥원 주관 ‘제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원사업: 바이오벤처 위탁생산 지원 사업(연구책임자 최영찬 박사)’의 지원을 받아 수행된다.

양사는 표준화된 제조품질관리(CMC)를 확립해 EST-P-EXO1을 비롯한 다양한 파이프라인 임상용 의약품 생산에도 속도를 높일 계획이다.

엑소스템텍 관계자는 “EST-P-EXO1은 염증과 손상된 조직 환경을 효과적으로 개선할 수 있으며 다양한 퇴행성 및 염증성 질환의 치료에 적용할 수 있다”며 “골관절염을 시작으로 간 섬유화 등 다양한 적응증으로 확대해 나가겠다”고 말했다.