이식편대숙주질환 치료제·차세대 엑소좀 기술 개발…5년 36억 지원 받아
대웅제약과 영국 아박타가 합작해 설립한 아피셀테라퓨틱스는 2022년 범부처재생의료기술개발사업에 선정돼 AFX 플랫폼 기술을 이용한 이식편대숙주질환 치료제와 차세대 엑소좀 기술 개발에 나선다고 22일 밝혔다.
범부처재생의료기술개발사업은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 주관하는 국가연구개발 사업이다. 재생의료 분야 핵심 원천 기술부터 임상적용 단계까지 연구개발 전 주기를 지원한다. 2030년까지 △재생의료 원천기술 △연계기술 △치료제‧치료기술 개발에 5955억 원이 투입된다.
아피셀테라퓨틱스는 정부 지원을 받아 AFX 플랫폼을 이용한 이식편대숙주질환(graft-vs.-host disease) 치료제와 차세대 엑소좀, 엔지니어링 엑소좀 기술 개발을 위해 향후 5년간 36억 원의 정부 지원금을 받게 된다. 이식편대숙주질환은 수혈된 림프구가 수혈 받은 사람의 신체를 공격해 발진, 발열, 혈소판 감소 등의 증상을 일으키는 질환이다.
AFX 플랫폼은 대웅제약의 줄기세포 플랫폼 DW-MSC에 아박타의 아피머(Affimer) 유전자를 도입한 기능 강화 줄기세포 유전자 치료제 플랫폼이다. 회사 측에 따르면 아피머는 특정 단백질에 작용하는 물질로서 줄기세포가 가진 특정 항원에 높은 친화도로 결합함으로써 면역·염증 조절 기능을 강화해 항체를 대체하여 높은 치료 효과를 기대할 수 있는 플랫폼 기술이다.
아피셀테라퓨틱스는 아피머 기술을 융합한 기능강화 줄기세포를 이식편대숙주질환 치료제로 개발하기 위해 임상 1상 승인을 목표로 연구개발을 진행한다. 차세대 엑소좀 기술 개발 과제도 AFX 플랫폼을 활용한다. 아피셀테라퓨틱스는 차세대 엑소좀 기술로 불리는 ‘엔지니어링 엑소좀’ 치료제 개발을 위한 원천기술을 확보하고, 개념증명(PoC)을 목표로 연구개발을 수행한다. 엑소좀은 세포 간 신호전달 물질로 재생‧면역 조절에 효과가 있는 성분을 포함하고 있어 세포치료제 못지 않은 안전성과 효능을 기대할 수 있다.
아피셀테라퓨틱스 측은 이번 정부 과제를 통해 AFX플랫폼을 이용한 이식편대숙주질환 치료제 개발을 가속화하고 미충족 의료 수요를 해결할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 또한 차세대 엔지니어링 엑소좀 기술 개발로 자체 기술인 AFX 플랫폼을 고도화해 재생의료 분야의 새로운 성장동력 확보한다는 계획이다.
유종상 아피셀테라퓨틱스 대표는 “이번 범부처재생의료기술개발사업 선정으로 AFX 플랫폼 기술의 차별성을 인정받은 계기가 됐다”며 “국가연구개발과제에 아피셀테라퓨틱스의 R&D 역량을 집중하여 환자들의 삶의 질 향상을 위한 신약 개발을 가속하겠다”고 밝혔다.
한편, 아피셀테라퓨틱스는 대웅제약과 영국 아박타(Avacta Life Science)가 공동 출자해 2020년 1월 설립한 차세대 세포유전자치료제 개발 전문기업이다. 대웅제약의 줄기세포 플랫폼(DW-MSC)과 아박타의 아피머(Affimer) 기술을 융합해 면역조절에 최적화된 차세대 세포·유전자치료제(AFX 플랫폼)를 개발 중에 있다. 환자에게 난치병을 치료하고, 건강한 삶을 영위할 수 있도록 새롭고 누구나 이용할 수 있는 세포 치료제를 제공하는 것을 목표로 한다.