메드팩토, 美 FDA서 골육종 ‘백토서팁’ 단독요법 임상시험 승인

생체표지자(바이오마커) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토는 지난 5일(이하 현지시간)자로 미국 식품의약국(FDA)로부터 재발·난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 승인받았다고 8일 밝혔다.

이는 FDA에 IND를 제출한 지 약 한 달만이다. 메드팩토는 지난달 8일 FDA에 재발 난치성 혹은 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법 임상승인계획을 신청한 바 있다.

이번 임상은 재발·난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 54명을 대상 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다. 케이스웨스턴 리저브대학교 UH무지개어린이병원(Case Western Reserve University School of Medicine, UH Rainbow Babies and Children’s Hospital) 등에서 진행된다.

메드팩토는 임상을 통해 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인하고, 중간 분석 결과에 따라 더 큰 환자군을 대상으로 안전성과 효능을 평가할 예정이다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망으로 이어지는 것으로 알려졌다.

골육종 치료는 현재 수술, 항암약물치료, 방사선치료 등이 활용된다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있어 새로운 치료법에 대한 수요는 높은 상황이다.

메드팩토에 따르면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시킨 것으로 나타났다. 또한 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.

회사 관계자는 “임상에서는 골육종 환자를 대상으로 백토서팁 단독요법에 대한 안전성 등을 확인할 것”이라며 “임상 결과에 따라 백토서팁의 조기 상용화에 한 걸음더 다가갈 것으로 기대된다”고 말했다.