뉴라클제네틱스, 이연제약과 개발 유전자치료제 캐나다 임상 1/2a상 첫 환자 투여

뉴라클제네틱스 습성노인성황반변성 치료를 위한 유전자치료제 ‘NG101’의 캐나다 임상 1/2a상 첫 환자 투여를 마쳤다고 28일 밝혔다.

습성노인성황반변성 치료제는 2021년 기준 73억 달러 규모의 시장을 형성하고 있으며, 전 세계적인 고령화로 2031년 228억 달러(약 30조 원) 규모로 성장이 예상된다. 현재 환자의 눈에 반복적으로 투여하는 루센티스(Lucentis)나 아일리아(Eylea)와 같은 단백질치료제가 주된 치료제로 사용되고 있으나, 1~3개월마다 반복 투여해야 하는 불편함과 환자들이 느끼는 두려움으로 순응도가 낮은 실정이다.

NG101은 환자의 눈에 단회(원샷) 투여로 장기간 치료효과를 나타낼 것으로 기대되는 유전자치료제로, 개발 성공 시 환자들의 불편을 크게 줄일 수 있을 것으로 예상된다. 환자의 눈에서 아일리아 유사 단백질이 만들어질 수 있도록 AAV(아데노부속바이러스) 기반 유전자전달체에 아일리아 단백질을 암호화하는 유전자가 탑재된 유전자치료제이다.

특히 NG101에는 뉴라클제네틱스가 자체 개발한 유전자발현 최적화 기술이 적용돼 습성노인성황반변성 유전자치료제를 개발 중인 다른 글로벌경쟁사 대비 매우 낮은 용량에서도 우수한 효능을 나타낼 것으로 예상된다. 낮은 용량은 높은 안전성과 낮은 생산 원가로 이어져 글로벌 시장에서 경쟁력을 확보할 수 있다.

NG101에 적용된 유전자발현 최적화 기술과 관련된 핵심 특허는 전 세계 주요 국가에 출원돼 심사 중이며 최근 한국과 호주에서 등록이 결정됐다. 상업화를 위한 GMP 생산은 2020년에 체결된 공동개발 계약을 통해 이연제약 충주공장에서 진행할 예정이다.

김종묵 대표는 “NG101의 첫 환자 투여는 전 세계 노인성황반변성 시장에 국내에서 개발된 유전자치료제가 처음으로 도전장을 내미는 의미 있는 첫 발걸음”이라고 말했다.