피노바이오 9일부터 12일(현지 시간) 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열린 ‘미국혈액학회(ASH) 2023’에서 DNA 메틸화 효소(DNMT1) 저해 표적항암제 ‘NTX-301’의 비임상 실험 연구결과를 발표했다.
이번 연구는 미국의 암연구소인 MD Anderson Cancer Center의 마이클 안드레프(Michael Andreeff) 박사 주도로 진행됐다.
발표에 따르면 NTX-301은 현재 고령의 급성골수성백혈병(AML)과 골수이형성증후군(MDS) 대상 표준치료제로 사용되고 있는 저메틸화제(HMA)보다 더 강력한 항암 효과를 보였다. AML 세포에서 DNMT1을 강하게 저해해 유전자 발현 패턴에 발생한 문제를 정상화으며 암세포의 활성도 강하게 억제했다.
NTX-301과 애브비에서 개발한 AML 치료제 베네토클락스(Venetoclax, VEN)의 시너지 효과도 확인됐다. 애브비(AbbVie)에서 개발한 베네토클락스는 저메틸화제(HMA)인 데시타빈(DAC) 또는 아자시티딘(AZA) 병용요법으로 2018년 FDA의 신속승인을 받은 AML 1차 치료제다.
피노바이오의 표적항암제 NTX-301은 DNMT1 저해제로, 혈액암 중 AML/MDS, 고형암 중 난소암과 방광암을 적응증으로 한다. 기존의 DNMT1 저해제(DAC, AZA)에 의한 내성을 극복할 수 있도록 새로운 구조로 개발된 것이 특징이다. 현재 미국에서 혈액암 임상 1a상과 고형암 임상 1/2상을 진행 중이다.
정두영 피노바이오 대표는 “베네토클락스와 저메틸화제 병용요법은 높은 반응률에도 불구하고 내성 문제로 환자의 기대여명을 충분히 늘리지 못하고 있다”며 “이번 결과를 통해 향후 NTX-301과 베네토클락스 병용 임상의 성공 가능성을 확인할 수 있어 기쁘게 생각한다. 현재 진행 중인 혈액암 단독투여 임상에서도 좋은 결과를 낼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.