코아스템켐온은 식품의약품안전처로부터 동종유래 중간엽 줄기세포를 활용한 시신경척수염 치료제로 개발 중인 ‘CE211NS21’의 임상 1상시험계획(IND)를 승인받았다고 10일 밝혔다.
이번 임상 1상은 시신경척수염 범주질환 (NMOSD) 환자를 대상으로 CE211NS21의 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가한다. 목표 임상 대상자 수는 최대 12명으로 투여 첫 시점 이후 4주 그리고 16주 시점에 맞춰 총 3번의 투여가 진행되며 투약 진행 이후 12주, 24주 시점에 유효성 평가를 함께 진행한다.
시신경척수염은 중추 신경계의 염증성 탈수초성 질환이다. 주로 시신경과 척수를 침범하며 자가면역 항체인 항아쿠아포린 4항체에 의한 수초의 파괴와 이로 인한 이차적인 축삭 손상이 나타난다. 병에 걸리면 평생을 재발(1년내 2~3회)과 호전을 반복하게 되며 반복된 신경계 손상이 점차 쌓여 신체기능을 상실한다.
회사는 임상 시작을 연내 ‘뉴로나타-알’의 임상 3상 마지막 투여가 끝나는 시점인 10월 이후 시작할 수 있도록 계획 중이며 서울대, 연세대, 한양대 및 경희대에서 임상이 진행될 예정이다.
코아스템켐온 관계자는 “CS211NS2의 비임상시험에서 중간엽줄기세포가 나타내는 다양한 표면 마커를 확인할 수 있었을 뿐만 아니라 신경 보호 및 항염증인자를 발현함에 따라 신경 회복 및 보행 장애 회복 치료 효과를 확인할 수 있었다”고 강조했다.
이어 “현재 FDA 승인된 모든 치료제는 재발 방지 약제이며, 신경 회복 및 장애 회복을 위한 치료제는 시장에 없는 상황이기에 이번 임상 연구를 시작으로 해당 질환 내 최초의 재생의료치료제를 기대한다”고 말했다.