셀리버리 “선천적 유전질환 치료 유전자교정 줄기세포치료법 개발 성공”

입력 2019-04-30 09:05수정 2019-04-30 10:38

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(자료제공=셀리버리)

셀리버리는 산업통상자원부의 지원을 받은 선천적 유전질환 치료를 위한 유전자교정 줄기세포치료법 개발에 성공했다고 30일 밝혔다.

3년간 총 30억 원의 연구개발비가 투입된 이번 국가 연구ㆍ개발(R&D) 과제에 대해 전날 소재부품 최종평가위원회로부터 최종 성공판정을 받았다.

이번 과제를 통해 개발 완료한 3가지 신물질은 세포투과성-유전체조절효소(iCP-Cre), 세포투과성-유전자가위(CP-Cas9), 세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군(6종의 iCP-RF)이다.

유전질환이나 유전자 이상으로 인한 불ㆍ난치성 질환을 앓는 환자의 체세포를 떼어내 세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군을 처리해 안전하고 효율적인 환자유래 유도만능 줄기세포를 만들고, 여기에 세포투과성-유전자가위로 질병을 일으키는 타깃 유전자를 정상으로 교정한 환자유래 유도만능줄기세포주를 구축해 치료제 개발에 이용한다. 또는 직접 환자에 투여해 줄기세포 치료법을 구현할 수 있는 유전자 교정과 줄기세포 치료법을 융합하는 혁신적 유전체- 및 세포운명-조절 단백질소재 신약물이다.

회사 관계자는 “현재 글로벌 제약사 2곳과 이 기술을 어떻게 상용화할 것인지 논의하고 있다”라며 “관련된 3건의 특허가 미국과 유럽에 동시 출원돼 등록심사 중”이라고 말했다.