셀리버리, 마일스톤3차 효능평가용 신약물질 ‘다케다’로 물질인도 완료

입력 2020-03-12 10:11

고종민 기자 kjm@etoday.co.kr

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셀리버리는 ‘뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증 및 비대성 심근증 동물모델에서의 약동학·약력학 분석을 위한 신약후보물질 CV-14을 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 11일 밝혔다.

셀리버리 관계자는 “단백질 제제 CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정 단백질에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 적용한 것”이라며 “세포·조직투과성 재조합단백질 제제로 신약후보물질화 시켜 개발했다”고 말했다.

이어 “해당 단백질이 부족하게 되면 프리드리히 운동실조증 (FRDA)이 발병할 뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지를 일으켜 사망에까지 이르게 하는 치명적 선천적 유전병이 발병하게 된다”며 “헤딩 난치성 유전질환의 치료목적으로 CV-14이 개발됐다”고 설명했다.

회사에 따르면 현재 FRDA 환자는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물이외에 근복적인 치료법은 없는 실정이다.

셀리버리와 다케다는 환자에게 부족한 이 미토콘드리아 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것을 목표로 현재 신약공동개발을 수행 중이다.

회사 관계자는 “당사 연구진에 의해서 증명된 CV-14의 안전성 및 유효성 (비대성 심근증 동물모델에서의 치료효능 사진참조)이 다케다에 의해서 최종 재 증명에 성공한다면 다케다와의 향후 사업에 큰 반향이 있을 것”이라고 강조했다.